|
Krajowe strategie w dziedzinie chorób rzadkich w Europie i Polsce
Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich - ORPHAN:
Choroby rzadkie dotyczą 35 mln osób w Europie, 2,5-3 mln w Polsce. Wyróżnia się ich 7 tys. . Unijne rozporządzenie 141/2000 stworzyło podstawy do wyrównania dostępu pacjentów do niezwykle drogich terapii. Do końca 2013 kraje Unii zostały zobowiązane do przyjęcia narodowych planów w dziedzinie chorób rzadkich. Plany te powinny dotyczyć rejestrowania tych chorób, diagnostyki (centra referencyjne), opieki zdrowotnej, leków sierocych, edukacji lekarzy i społeczeństwa oraz pomocy socjalnej dla pacjentów.
Choroby rzadkie - wcale nie taki rzadki problem medyczny
prof. dr hab. Piotr Fiedor, WUM, Zespół ds. Chorób Rzadkich w Ministerstwie Zdrowia:
Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich powstał również w Polsce. Jego realizacja wymaga uregulowań prawnych oraz wyodrębnienia tych chorób spośród innych, również w sensie finansowym. Związane z ich leczeniem problemy to brak wiedzy u lekarzy, opóźniający postawienie diagnozy, koszty leków - ciągle zaporowe mimo ich współfinansowania przez przemysł farmaceutyczny oraz mimo corocznego wzrostu nakładów, trudny dostęp do opieki medycznej oraz wykluczenie społeczne pacjentów.
Choroby hematologiczne dorosłych to głównie choroby rzadkie
dr hab. Grzegorz Władysław Basak, WUM, Klinika Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych:
Na nowotwory hematologiczne zapada 20 osób na 100 000. Najczęstsze z nich to chłoniaki, szpiczaki i białaczki. Wszystkie choroby hematologiczne to należą do rzadkich, a nawet ultrarzadkich. Trudności w ich leczeniu powoduje zbyt późno postawiona diagnoza (trudno je rozpoznać), wysokie koszty leków albo po prostu brak leków na daną chorobę. Tymczasem poszukiwanie nowych możliwości terapii nie jest proste choćby ze względów etycznych. Ponadto w większości przypadków leki są z konieczności stosowane poza wskazaniami rejestracyjnymi, ponieważ te nie dotyczą rzadszych lub nowych zastosowań.
|
